Theo thông báo của Trung tâm Ung thư Bahrain ngày 16/2, bệnh nhân đã được điều trị bằng Casgevy - liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên được cấp phép trên thế giới. Casgevy do hãng dược phẩm Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics hợp tác phát triển, dựa trên công nghệ CRISPR/Cas9 - công nghệ từng giúp các nhà khoa học giành giải Nobel Hóa học năm 2020.
Liệu pháp Casgevy được đánh giá là bước đột phá trong điều trị hai căn bệnh rối loạn máu di truyền nghiêm trọng: bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và bệnh tan máu bẩm sinh thalassemia hệ beta phụ thuộc truyền máu (TDT). Hai căn bệnh này ảnh hưởng lớn đến sức khỏe và tuổi thọ của bệnh nhân, khiến họ phải phụ thuộc vào các phương pháp điều trị suốt đời.
Bộ trưởng Y tế Bahrain, bà Jaleela bint Al Sayed Jawad Hasan, khẳng định thành tựu này phản ánh cam kết của Bahrain trong việc ứng dụng các công nghệ y học tiên tiến vào hệ thống chăm sóc sức khỏe quốc gia. Bà nhấn mạnh: "Thông qua hợp tác với các tổ chức y tế quốc tế, chúng tôi không chỉ mang đến giải pháp điều trị đột phá cho bệnh nhân mà còn đưa Bahrain trở thành trung tâm y tế tiên tiến của khu vực."
Trước đó, năm 2023, Bahrain đã trở thành quốc gia thứ hai trên thế giới (sau Anh) và đầu tiên tại Trung Đông phê duyệt Casgevy để điều trị bệnh SCD và TDT.
Quy trình điều trị và tiềm năng ứng dụng rộng rãi
Liệu pháp CRISPR được thực hiện theo quy trình phức tạp gồm nhiều bước:
- Kích thích tủy xương để sản xuất lượng lớn tế bào gốc.
- Chỉnh sửa gene trong tế bào để tạo ra hồng cầu có hemoglobin bình thường.
- Truyền lại tế bào đã chỉnh sửa vào cơ thể bệnh nhân sau khi kiểm tra an toàn.
Giám đốc điều hành Trung tâm Ung thư Bahrain, ông Edward Rowland, nhấn mạnh rằng việc đưa liệu pháp CRISPR vào điều trị thể hiện chiến lược ứng dụng công nghệ tiên tiến của Bahrain. Theo ông, thành công này không chỉ mở ra hy vọng cho bệnh nhân mắc các rối loạn máu phức tạp mà còn giúp quốc gia này củng cố vị thế trong lĩnh vực y học hiện đại.
Về phía chuyên gia, ông Shaikh Fahad bin Khalifa bin Salman Al Khalifa - người đứng đầu Dịch vụ Y tế Hoàng gia Bahrain - nhận định: "Liệu pháp chỉnh sửa gene có thể là chìa khóa để chữa trị các bệnh di truyền. Thành công này sẽ mở đường cho những ứng dụng rộng rãi hơn trong tương lai, mang lại hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân trên thế giới."
Việc Bahrain đi đầu trong ứng dụng CRISPR ngoài Mỹ cho thấy xu hướng mới trong điều trị bệnh di truyền. Giới y học kỳ vọng phương pháp này sẽ tiếp tục được triển khai ở nhiều quốc gia khác, giúp bệnh nhân rối loạn máu có cơ hội được điều trị triệt để và cải thiện chất lượng cuộc sống.
